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Roche in Deutschland - Das Magazin / Nr 1 // März 2020

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22 Das

22 Das Magazin // Trends Der Entwicklungsbeschleuniger Real-World-Data stellen in vielen Bereichen der Pharmaentwicklung ihren Zusatznutzen unter Beweis Rainer hat ein besonders aggressives Lungenkarzinom. Seine Erkrankung schreitet schnell voran, herkömmliche Therapien haben ihm nicht geholfen. Doch nun gibt es neue Hoffnung: Seit Kurzem ist ein neues Medikament verfügbar, das genau auf seine Krebsart passt. Es erhielt seine Marktzulassung ein Jahr früher als erwartet - für unseren Patienten ein vielleicht lebensrettender Zeitgewinn. Real-World-Daten können den Entwicklungsprozess eines Medikaments erheblich beschleunigen und so dazu beitragen, dass Patienten schneller eine neuartige Therapie bekommen. Foto: iStock

Trends // Das Magazin 23 Flatiron Health Der Fall von Rainer ist ein fiktives Beispiel – doch ähnlich wie er hoffen viele echte Patienten auf eine neue Chance mit einem besser auf sie zugeschnittenen Medikament. Doch bis ein neuer Wirkstoff marktreif ist, ist es ein langer Weg. Denn erst muss sich ein Arzneimittel in sogenannten kontrollierten Zulassungsstudien beweisen. Darin erhält ein Teil der Teilnehmer den neuen Wirkstoff, ein anderer das herkömmliche Medikament. Die Testgruppe wird mit der Kontrollgruppe verglichen. Dann zeigt sich, ob der neue Wirkstoff besser hilft als die Standardtherapie. Bis eine klinische Studie erfolgreich abgeschlossen ist, können einige Jahre vergehen – Zeit, die Patienten wie Rainer nicht haben. Daten aus der echten Welt bereichern Zulassungsstudien Mit dem Ziel, die Marktzulassung für neue Wirkstoffe zu beschleunigen, setzt Roche deshalb seit einiger Zeit auf Zusatz informationen aus „Real World Data“ (RWD). Das sind Daten „aus der Wirklichkeit“, die in der Gesundheitsversorgung, zum Beispiel in Kliniken, Arztpraxen oder von Krankenkassen erhoben wurden. Beim Krebsmedikament Alecensa schloss Roche in seine Wirksamkeitsanalysen eine zusätzliche, virtuelle Kontrollgruppe bestehend aus RWD ein. Damit konnte das Unternehmen schneller zuverlässige Aussagen zum Patientennutzen von Alecensa treffen, was wiederum zum beschleunigten Studienabschluss führte. Auf diese Weise konnten die Patienten das innovative Arzneimittel früher nutzen. Die verwendeten Daten stammten vom Roche-Tochterunternehmen Flatiron Health. Dominik Rüttinger, der vom Standort in Penzberg aus die frühe klinische Entwicklung im Bereich Onkologie leitet, erklärt: „Flatiron hat in den USA Daten in so hoher Qualität erhoben, dass sie die reale Versorgungssituation gut widerspiegeln. Die US-Zulassungs behörde FDA hat sie inzwischen als zusätzliche, unterstützende Evidenz anerkannt.“ Entscheidungshilfe in frühen Phasen der Medikament enentwicklung Nicht nur in Zulassungsstudien, auch in frühen Pharmaentwicklungsphasen können Patienten von Real-World-Daten profitieren. Dann nämlich, wenn Medikamente erstmals an einer – meist kleinen – Patientengruppe erprobt werden. Um dann genauer abschätzen zu können, wem die Studienteilnahme nutzt, entwickelte Rüttingers Team auf der Basis von Das US-Technologie- und Softwareunternehmen Flatiron Health ist ein Anbieter onkologischer Gesundheitsdaten, den Roche 2018 vollständig übernahm. Flatiron Health wertet Versorgungsdaten von etwa 2,4 Millionen Krebspatienten aus und macht sie nutzbar für Kliniken, Wissenschaft, Behörden und forschende Unternehmen. RWD den so genannten-RoPro Score (Roche Prognostic Score). Mit Hilfe dieser Messgröße kann das Team die Lebenserwartung der möglichen Teilnehmer präzise vorhersagen. Besteht kaum eine Chance, dass der Patient von der Therapie profitiert, so ist eine Studienteilnahme für ihn nicht sinnvoll und die damit verbundenen Strapazen durch Blutabnahmen und andere Eingriffe bleiben ihm erspart. Der RoPro-Score hilft also bei der Patientenauswahl, ist aber auch wertvoll für die Vorhersage des Therapieerfolgs, wie das Team herausfand. „Mithilfe des RoPro können wir besser einschätzen, ob das Medikament anschlägt“, so Bioinformatikerin Anna Bauer-Mehren. „Falls nicht, kann der Patient frühzeitig auf eine vielleicht wirkungsvollere Behandlung umgestellt werden.“ Mehr Sicherheit für zugelassene Arzneimittel Auch in Untersuchungen zur Sicherheit eines Arzneimittels nach dessen Marktzulassung haben sich RWD als wertvolle Zusatzinformation erwiesen. So konnte Rüttingers Team zeigen, dass bei Krebspatienten mit bestimmten Vorerkrankungen (Autoimmunerkrankungen, Entzündungen) unter der Behandlung mit so genannten Checkpoint-Inhibitoren häufiger Autoimmun reaktionen auftraten. „Dass dies so ist, hatten wir bereits vermutet, denn die Krebsbehandlung zum Beispiel mit Tecentriq greift tief in das Immunsystem der Patienten ein“, erklärt Rüttinger. „Doch erst der Blick in die Real-World-Datenbank lieferte den Beweis.“ „Ob als Beschleuniger von Zulassungsverfahren, Entscheidungshilfe für Studienteilnehmer oder Grundlage für mehr Arzneimittelsicherheit – Real-World-Data sind zu einer wertvollen Informationsquelle geworden“, fasst Rüttinger zusammen. Eine Informationsquelle, von der Menschen wie unser Modellpatient Rainer direkt profitieren können. // Autorin: Elke Matuschek Anna Bauer-Mehren im Podcast zu künstlicher Intelligenz, Big Data und Pharmaforschung: go.roche.com/big_data